یک گام به سوی یک راه کارآمد تر به ژن درمانی برای حمله به سرطان و اختلالات ژنتیکی

یک UCLA-رهبری تیم تحقیقاتی امروز گزارش می دهد که آن را توسعه داده است یک روش جدید برای ارائه DNA به سلول های بنیادی و سلول های ایمنی با خیال راحت و به سرعت در حال و اقتصادی است. روش شرح داده شده در مجله مجموعه مقالات آکادمی ملی علوم می تواند به دانشمندان یک ابزار جدید برای تولید ژن درمانی برای افراد مبتلا به سرطان و اختلالات ژنتیکی و بیماری های خونی.

این مطالعه همکاری نویسنده ارشد این است که پل وایس, UCLA استاد برجسته شیمی و بیوشیمی از مهندسی زیستی و علوم و مهندسی مواد. "ما بدانند چگونه می توانید ژن-ابزار ویرایش به سلول های کارآمد با خیال راحت و از لحاظ اقتصادی," او گفت:. "ما می خواهیم به آنها را به تعداد زیادی از سلول ها بدون استفاده از ویروس های الکتریکی درمان و یا مواد شیمیایی است که rip باز غشاء و کشتن بسیاری از سلول ها و نتایج ما تا کنون امیدوار کننده است."

در زمان تمرین با استفاده از سلول های ژنتیکی برای درمان فرستاده شده به آزمایشگاه تخصصی است که می تواند تا دو ماه به تولید یک درمان فردی. و کسانی که درمان گران: یک رژیم برای یک بیمار هزینه می تواند صدها هزار نفر از دلار است.

"ما امیدواریم که ما روش استفاده می شود می تواند در آینده به آماده درمان است که می تواند انجام شود در بالین بیمار" وایس گفت.

این روش می تواند با استفاده از CRISPR های مهندسی ژنتیک روش که DNA را قادر می سازد به ویرایش با دقت قابل توجهی. اما با استفاده از CRISPR کارآمد با خیال راحت و از لحاظ اقتصادی در درمان های پزشکی ثابت کرده است که یک چالش — یکی از این روش جدید ممکن است قادر به حل کند.

این روش با استفاده از فرکانس بالا acoustic waves همراه با میلیون ها سلول است که جریان از طریق یک "acoustofluidic دستگاه" در یک سلول کشت مایع است. دستگاه اختراع شده توسط این تیم تحقیقاتی به عنوان بخشی از مطالعه در داخل آن در حال کوچک سخنرانان که تبدیل سیگنال های الکتریکی را به ارتعاش مکانیکی استفاده می شود که برای دستکاری سلول ها.

که روش باز کردن منافذ پوست همراه سلول های غشاء است که اجازه می دهد تا DNA و دیگر محموله زیستی به ورود به سلول و آن را قادر می سازد محققان برای قرار دادن محموله بدون خطر آسیب رساندن به سلول ها با آنها تماس به طور مستقیم.

دکتر استیون جوناس این مطالعه همکاری نویسنده ارشد و UCLA مربی بالینی در اطفال تشبیه ذهن خلبان توانایی به حرکت سلول به تجربه زمانی که مخاطبان در واقع احساس صدا در یک کنسرت.

"در یک سالن کنسرت, شما می توانید احساس باس — و اگر شما می توانید احساس صدا همراه می تواند احساس موج صوتی" گفت: Jonas عضو کالیفرنیا NanoSystems موسسه در UCLA UCLA Jonsson مرکز جامع سرطان و Eli and Edythe Broad مرکز پزشکی بازساختی و سلول های بنیادی پژوهش در UCLA. "ما می توانیم مهندس آکوستیک امواج به طور مستقیم به سلول های به عنوان مورد نیاز است."

محققان تحویل کوتاه رشته DNA به نام پلاسميدهای به خون انسان و سلول های بنیادی تشکیل دهنده خون و سلول های که در نظر گرفته شده به طور خاص برای تحقیقات آزمایشگاهی و پمپ میلیون ها سلول هایی را از طریق acoustofluidic دستگاه. هنگامی که در داخل یک سلول یک پلاسميد می توان به یک پروتئین است که ممکن است از دست رفته یا آسیب دیده و یا آن را می تواند به همراه قابلیت های جدید.

"هنگامی که در ترکیب با ژن جدید-روش ویرایش در این روش ما را قادر می سازد برای اصلاح یک توالی DNA است که miscoded در بیماری" گفت: Weiss, که همچنین عضو CNSI.

پلاسميدهای استفاده به عنوان قالب برای ویرایش ژن می تواند اصلاح شود زیرا آنها حق رمزی توالی مورد نظر پروتئین و او توضیح داد.

منجر نویسنده Jason Belling یک UCLA فارغ التحصیل و دانشجو در رشته شیمی و بیوشیمی قادر به قرار دادن پلاسميدهای به مدل سلول استفاده می شود برای تست حدود 60% از زمان بدون استفاده از هر گونه مواد شیمیایی و فیزیکی درمان است.

"زنده ماندن بسیار بالا در مقایسه با دیگر تکنیک های" وایس گفت: "اما ما هنوز هم می خواهید بالاتر بازده و نسبت به آن است."

Jonas — که تخصص در درمان سرطان دوران کودکی و اختلالات خونی — گفت: پژوهش پتانسیل به نفع کودکان و بزرگسالان مبتلا به سرطان, اختلالات سیستم ایمنی و بیماری های ژنتیکی.

"اگر تحویل کار می کند و به نظر می رسد به این پژوهش گام مهمی را در راستای آوردن به درمان های جدید به طور گسترده تر به بیمارانی که به آنها نیاز" جوناس گفت. "به طور سنتی ما درمان سرطان با شیمی درمانی عمل تابش و مغز استخوان transplantations. در حال حاضر ما در یک دوره ای از پزشکی که در آن ما می توانید انواع مختلفی از ژن درمانی است که می توانید سیستم ایمنی بدن برای مبارزه با سرطان است."

نی هاچینسون/UCLA

یک نمونه اولیه از acoustofluidic دستگاه توسعه یافته توسط محققان UCLA.

جوناس گفت: برخی از درمان های موجود می توانید یک بیمار سلول های T و انطباق آنها را با یک ژن که کد یک گیرنده است که اجازه می دهد تا آن را برای هدف قرار دادن سرطان است.

"ما می خواهیم به ارائه خدمات می شود که این بسته های درمانی به سلول های" او گفت:. "من می خواهم برای درمان بیماران با استفاده از سلول است که طراحی شده در این راه است."

برای این روش منجر به عملی درمان بیماری ها, این امر نیاز به پزشکان اجازه می دهد برای پردازش حداقل صد میلیون سلول — و در برخی موارد میلیاردها سلول — با خیال راحت به سرعت و به طور موثر برای هر بیمار است.

این رویکرد جدید است که هنوز موضوع پژوهش است و نه در دسترس برای درمان بیماران مبتلا به انسان.

مطالعه دیگر نویسندگان شامل دوک استاد دانشگاه تونی هوانگ یکی از پیشگامان acoustofluidics و UCLA فارغ التحصیل; دکتر استفان جوان استاد برجسته پزشکی و ژنتیک انسانی در, دیوید گفن دانشکده پزشکی در UCLA و دکتر Satiro De Oliveira یک UCLA استاديار گروه اطفال.

مطالعه بودجه در بخش از طریق موسسه ملی بهداشت مدیر اوایل استقلال جایزه برای جوناس; دانشگاه کالیفرنیا در مرکز شتاب نوآوری و Belling را predoctoral کمک هزینه تحصیلی از طریق ملی قلب ریه و خون موسسه. جوناس نیز دریافت کرده است, محقق جوان, جوایز, از الکس ایستاده لیموناد پایه و اساس دوران کودکی تحقیقات سرطان, Hyundai Hope on Wheels پایه برای کودکان تحقیقات سرطان و برج سرطان تحقیقات پایه و اساس است. دانشگاه UCLA فناوری توسعه, نوآوری صندوق همچنین ارائه کمک های مالی.

ویس' گروه تحقیقاتی به کار گرفته شده برای ثبت اختراع در acoustofluidic دستگاه و دستگاه های مرتبط با کار با توسعه تکنولوژی ،